Mi a Kuvan?
A Kuvan egy szapropterin -dihidroklorid hatóanyagot tartalmazó gyógyszer. Világos sárga oldható tabletták (100 mg) formájában kapható.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Kuvan?
A Kuvan -t hiperfenilalaninémia (HPA, magas fenilalaninszint a vérben) kezelésére alkalmazzák genetikai rendellenességekben, fenilketonuriában (PKU) vagy tetrahidrobiopterinben (BH4) szenvedő betegeknél. Az ilyen rendellenességekben szenvedő betegek nem tudják átalakítani az aminosavat. Fenilalanin (megtalálható az élelmiszerfehérjékben ) tirozinná (egy másik aminosav). Ez fenilalanin felhalmozódását okozza a vérben, ami agy- és idegrendszeri problémákat okozhat.
A Kuvan felnőtteknél és gyermekeknél alkalmazható. A Kuvan a PKU miatt HPA -ban szenvedő gyermekek kezelésére javallott, akik legalább négy évesek. A gyógyszert nem vizsgálták HPA -ban szenvedő gyermekeknél a PKU miatt négy év alatt. A Kuvan minden korú gyermeknél alkalmazható BPA -hiány miatt HPA -ban.
A Kuvan -kezelést csak olyan betegeknél szabad folytatni, akik megfelelően reagálnak a gyógyszerre.
Mivel a HPA -ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, és a Kuvan -t 2004. június 8 -án „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Kuvan -t?
A Kuvan terápiát a PKU és a BH4 hiány kezelésében jártas orvosnak kell megkezdenie és felügyelnie. A páciens étrendjében a fenilalanin és a fehérje mennyiségét ellenőrizni kell annak biztosítása érdekében, hogy a vér fenilalanin szintje és a táplálkozási egyensúly szabályozott legyen. A Kuvan hosszú távú használatra készült.
A Kuvan adagja a beteg súlyától függ. A PKU -ban szenvedő betegeknek napi egyszer 10 mg / testtömeg -kilogramm, a BH4 -hiányban szenvedő betegeknek napi egyszeri 2-5 mg / kg -os adaggal kell kezdeniük. Egy hét elteltével az adag naponta egyszer 20 mg / kg -ra módosítható, ha a beteg nem reagál a kezelésre. A kielégítő válasz s "a vér fenilalanin szintjének legalább 30% -os vagy az orvos által meghatározott szintre történő csökkenését jelenti. Ha ezt a választ egy hónap elteltével érik el, a beteget" érzékenynek "minősítik, és folytathatja a Kuvan szedését.
A Kuvan -t étkezés közben, minden nap ugyanabban az időben kell bevenni, lehetőleg reggel. A tablettákat fel kell oldani egy pohár vízben, mielőtt a beteg elfogyasztaná az oldatot. Néhány BH4 -hiányos beteg esetében az adagot néha két vagy három adagra kell osztani a nap folyamán a legjobb hatás érdekében. A Kuvan -t óvatosan kell alkalmazni 65 év feletti betegeknél, valamint máj- vagy veseproblémákban szenvedő betegeknél.
Hogyan fejti ki hatását a Kuvan?
A magas fenilalanin szint a vérben annak következménye, hogy a fenilalanin tirozinná alakul át a "fenilalanin -hidroxiláz" enzim hatására. "kofaktor", amely az enzim megfelelő működését szolgálja. Kuvan hatóanyaga, a szapropterin -dihidroklorid a BH4 szintetikus másolata. A PKU -ban a hibás enzim aktivitásának fokozásával működik, BH4 hiányban pedig a kofaktor helyettesítője az enzim azon képessége, hogy a fenilalanint tirozinná alakítja, csökkentve a vér fenilalaninszintjét.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Kuvan -t?
Kuvan hatását először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.
A PKU -s betegek kezelésére a Kuvan -t két fő vizsgálatban tanulmányozták, a Kuvan -t placebóval összehasonlítva. A vizsgálatokban részt vevő összes beteg reagált a Kuvan első nyolc napos tanfolyamára, de a vizsgálatok megkezdése előtt legalább egy hetet töltött a gyógyszer nélkül.
Az első vizsgálatban 89, nyolc éves vagy annál idősebb beteg vett részt, akik nem tartottak be szigorú étrendet. A hatékonyság fő mércéje a vér fenilalanin szintjének hat héten keresztül történő csökkenése volt.
A második vizsgálatban 46 négy és 12 év közötti gyermek vett részt, akik szabályozott fenilalanin -diétát tartottak. A terápia harmadik hetétől az étrendet kéthetente módosították a vér fenilalanin szintje alapján. A hatékonyság fő mércéje a gyermekek fenil -alanin -mennyiségének változása volt, amit a táplálékkal kaphattak, miközben a vér fenilalaninját a kívánt szinten tartották.
A BH4 -hiányban szenvedő betegek kezelésére a vállalat bemutatta a szapropterin -dihidrokloridról szóló, publikált irodalomban elérhető három vizsgálat eredményeit. Az egyik ilyen vizsgálatban 16, átlagosan 15,5 hónapig kezelt beteg vett részt.
Milyen előnyei voltak a Kuvan alkalmazásának a vizsgálatok során?
A PKU kezelésében a Kuvan hatékonyabb volt, mint a placebo. Az első vizsgálatban a vér fenilalanin szintje a vizsgálat kezdetekor 867 "mikromól / liter" körül volt.Hat hét elteltével a fenilalanin szintje 236 mikromol / liter értékkel csökkent a Kuvan -ot szedő betegeknél, és 3 mikromol / liter -rel emelkedett a placebót szedő betegeknél. A második vizsgálatban a Kuvan -t szedő gyermekek 10 hét után naponta átlagosan 17,5 mg -kal több fenilalanint kaptak testtömeg -kilogrammonként, szemben a placebót szedő gyermekek 3,3 mg -mal.
A BH4 -hiányban szenvedő betegek vizsgálatában a betegek javították a vér fenilalaninszintjét és más betegségjelzőit, amikor szapropterin -dihidrokloridot szedtek.
Milyen kockázatokkal jár a Kuvan alkalmazása?
A Kuvan leggyakoribb mellékhatásai (10 beteg közül több mint 1 -nél fordul elő) a fejfájás és az orrfolyás. A Kuvan alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban!
A Kuvan nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a szapropterin -dihidrokloridra vagy bármely más anyagra.
Miért engedélyezték a Kuvan forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Kuvan előnyei meghaladják a kockázatokat a HPA kezelésében PKU- és BH4 -hiányban szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél, akik reagáltak erre a terápiára. A bizottság javasolta a forgalomba hozatal engedélyezését Kuvan engedélyezése.
Egyéb információ a Kuvan -ról:
2008. december 2 -án az Európai Bizottság megadta a Merck KGaA -nak a Kuvan forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Kuvan -ra vonatkozó véleményének összefoglalásához kattintson ide.
A Kuvan EPAR teljes verziójáért kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 10-2008.
A Kuvan - szapropterin -dihidrokloridra vonatkozó, ezen az oldalon közzétett információk elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
