Milyen típusú gyógyszer a Kolbam - kolsav és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Kolbam olyan gyógyszer, amely hatóanyagként kolsavat tartalmaz.A kolsav „elsődleges epesav”, az epe (a máj által termelt folyadék, amely segíti a zsírok emésztését) fő alkotóeleme.
A Kolbam engedélyezett felnőttek és legalább egy hónapos gyermekek élethosszig tartó kezelésére, akik nem képesek elegendő mennyiségű primer epesavat, például kólsavat előállítani, specifikus genetikai rendellenességek miatt, amelyek a következő májenzimek hiányát eredményezik: 27-hidroxiláz, 2-metilacil-CoA-racemáz vagy koleszterin 7 ± ± -hidroxiláz.
Ha az elsődleges epesavak hiányoznak, a szervezet kóros epesavakat termel, amelyek károsíthatják a májat, és életveszélyes májelégtelenséget okozhatnak. Ezeket a rendellenességeket "elsődleges epesav -szintézis veleszületett rendellenességeinek" nevezik.
Mivel az elsődleges epesav -szintézis veleszületett rendellenességekkel rendelkező betegek száma alacsony, az állapot „ritka”, és a Kolbam -ot „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki 2009. október 28 -án.
Hogyan kell alkalmazni a Kolbam -ot?
A Kolbam csak receptre kapható, és a kezelést a Kolbam -mal kezelt betegségekre szakosodott orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie.
A Kolbam kapszulákban (50 mg és 250 mg) kapható. A napi adagot a kezelés során határozzák meg és állítják be a vér (vér) és az epesavak vizeletszintje, valamint az egyes betegek májfunkciója alapján. A maximális napi adag nem haladhatja meg a 15 mg -ot testtömeg -kilogrammonként.
A Kolbam -ot minden nap körülbelül ugyanabban az időben kell bevenni, étkezéssel együtt. Azon kisgyermekek esetében, akik nem tudják lenyelni a kapszulákat, a tartalom csecsemőtápszerrel, kifejezett anyatejjel, burgonyapürével vagy gyümölcspürével keverhető.
További információkért lásd a betegtájékoztatót.
Hogyan működik a Kolbam - kolsav?
A kolsav a máj által termelt elsődleges epesavak egyike. Ily módon segít csökkenteni a kóros epesavak termelését, és elősegíti az epe normális aktivitását az emésztőrendszerben, enyhítve a rendellenesség tüneteit.
Milyen előnyei voltak a Kolbam - kolsavnak a vizsgálatok során?
A Kolbam-ot egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelyben 52 beteg vett részt az elsődleges epesav-szintézis veleszületett hibáiban, köztük 7 olyan beteg, akiknél hiányzott a szterin-27-hidroxiláz, a 2-metil-acil-CoA-racemáz vagy a koleszterin 7Î ± -hidroxiláz. A fő hatékonysági paraméterek az epe változásai voltak a Kolbam -kezelés előtt és után. A Kolbamról kimutatták, hogy csökkenti a kóros epesavak mennyiségét és javítja a májfunkciót a veleszületett rendellenességekben szenvedő betegek általános populációjában. primer epesavszintézis, és minden egyes enzimhiány, és ezek az eredmények összhangban voltak a klinikai elvárásokkal és az orvosi szakirodalom adataival.
Milyen kockázatokkal jár a Kolbam - Kolsav alkalmazása?
A Kolbam mellékhatásai általában enyhe vagy közepes súlyosságúak és átmeneti jellegűek. A leggyakoribb mellékhatások (amelyek 10 beteg közül legfeljebb 1 -et érinthetnek) a perifériás neuropátia (idegkárosodás a kezekben és a lábakban), hasmenés, hányinger, savas reflux (gyomorsav visszafolyása a szájba), nyelőcsőgyulladás nyelőcső), sárgaság (a bőr és a szemek sárgulása), bőrproblémák (elváltozások) és rossz közérzet.
A Kolbam nem alkalmazható fenobarbitállal (epilepszia kezelésére szolgáló gyógyszer) együtt.
A mellékhatások és korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Kolbam - Cholic Acid forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy a Kolbam előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta annak jóváhagyását az EU -ban. enzimek: szterin 27-hidroxiláz, 2-metilacil-CoA-racemáz és koleszterin 7Î ± -hidroxiláz A biztonság tekintetében a nemkívánatos hatások nem súlyosak és visszafordíthatatlanok.
A Kolbamot "kivételes körülmények között" engedélyezték, mivel a betegség ritkasága miatt nem lehetett teljes körű információt szerezni Kolbamról. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissítik.
Milyen információk várnak még a Kolbam - kólsavra vonatkozóan?
Mivel a Kolbam kivételes körülmények között engedélyezett, a Kolbamot forgalmazó cég figyelemmel kíséri a gyógyszer előnyeit és biztonságosságát a betegnyilvántartással szemben, és évente frissíti.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Kolbam - Cholsav biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Kolbam -ot a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján a Kolbam alkalmazási előírását és betegtájékoztatóját biztonsági információkkal egészítették ki, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Ezenkívül a Kolbamot forgalmazó cég oktatási anyagokat fog biztosítani a gyógyszer helyes és biztonságos használatáról minden orvos számára, aki várhatóan felírja azt.
További információ a Kolbam - Kolsavról
Ha további információra van szüksége a Kolbam -kezeléssel kapcsolatban, olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
Az oldalon közzétett információk a Kolbam - Kolsavról elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
