Cerdelga - eliglustat

Milyen típusú gyógyszer a Cerdelga - eliglustat és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Cerdelga az 1-es típusú Gaucher-betegségben szenvedő felnőtt betegek hosszú távú kezelésére javallt gyógyszer. A Gaucher-kór ritka, öröklődő betegség, amelyben a glükocerebrosidáz (más néven béta-glükozidáz-sav) enzim hiányát észlelik. normál körülmények között a glükozil -ceramid (vagy glükocerebrozid) nevű zsírt metabolizálja. Az enzim hiányában a zsír lerakódik a szervezetben, általában a májban, a lépben és a csontokban. A betegség tipikus tünetei: anémia (alacsony vörösvérsejtszám), fáradtság, véraláfutásra és vérzésre való hajlam, a lép és a máj megnagyobbodása, csontfájdalom és törések. A Cerdelga -t 1 -es típusú Gaucher -betegségben szenvedő betegeknél alkalmazzák, amely általában a májat, a lépet és a csontokat érinti. Olyan embereknél alkalmazzák, akik normál sebességgel (azaz úgynevezett „köztes” vagy „extenzív” metabolizálókban) vagy lassabban („lassú metabolizálók”) metabolizálják. Mivel a Gaucher -kórban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka” -nak minősül, és a Cerdelga -t 2007. december 4 -én „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki. A Cerdelga eliglustatot tartalmaz.

Hogyan kell alkalmazni a Cerdelga - eliglustat -ot?

A Cerdelga kapszula formájában (84 mg) kapható szájon át. A gyógyszer csak receptre kapható, és a kezelést a Gaucher -kór kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie. A Cerdelga -kezelés megkezdése előtt tesztet kell végezni annak megállapítására, hogy a gyógyszer milyen gyorsan metabolizálódik a betegek szervezetében (azaz annak megállapítására, hogy gyenge, közepes vagy extenzív metabolizálók). A gyógyszert nem szabad olyan betegeknek adni, akik metabolizálják nagyon magas arányban (ún. "ultragyors metabolizálók"), vagy olyan személyeknél, akiknél a gyógyszer metabolizálásának képessége nem ismert, vagy akiknél az anyagcsere sebességét nem határozták meg egy speciális tesztben. A Cerdelga ajánlott adagja egy kapszula naponta kétszer olyan betegeknél, akik "metabolikus aktivitása a normál tartományon belül van" (köztes vagy extenzív metabolizálók). Azoknál a betegeknél, akiknek a szervezete lassan metabolizálja a gyógyszert (gyenge metabolizálók), az ajánlott adag naponta egyszer egy kapszula. További információkért lásd a betegtájékoztatót.

Hogyan fejti ki hatását a Cerdelga - eliglustat?

A Cerdelga hatóanyaga, az eliglustat, gátolja a glükozil -ceramid -termelésben részt vevő enzim működését. Mivel ez a zsíros anyag olyan szervekben, mint a lép, a máj és a csontok felhalmozódása felelős az 1 -es típusú Gaucher -kór tüneteiért , termelésének csökkentése segít korlátozni felhalmozódását ezekben a szervekben, amelyek ezért jobban működnek.

Milyen előnyei voltak a Cerdelga - eliglustat alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Cerdelga két fő vizsgálatban bizonyította hatékonyságát a Gaucher -betegség kezelésében. Az első vizsgálatban, amely főként a lép méretének csökkenését vizsgálta, 40 korábban kezeletlen, 1 -es típusú Gaucher -betegségben szenvedő beteg vett részt a lép mérete átlagosan 28% -kal csökkent a placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) kezelt betegeknél tapasztalt 2% -os növekedéshez képest kilenc hónappal a kezelés után. A Cerdelga -val kezelt betegek a betegség egyéb jeleiben is javulást mutattak, beleértve a máj méretének csökkenését és a hemoglobin szintjének növekedését (a vörösvérsejtekben található fehérje, amely oxigént szállít a testben). A Cerdelga hatékonyságát egy másik vizsgálat is bizonyította, amelyben 160, 1 -es típusú Gaucher -betegségben szenvedő beteget vontak be, akiket korábban hiányzó enzimpótló terápiával kezeltek, és akiknél a betegség tünetei nem voltak.Ez a tanulmány megállapította, hogy egy éves kezelés után a betegség stabil maradt a Cerdelga -val kezelt alanyok 85% -ában, szemben az enzimpótló terápiát folytató betegek 94% -ával.

Milyen kockázatokkal jár a Cerdelga - eliglustat alkalmazása?

A Cerdelga leggyakoribb mellékhatása (amely 10 beteg közül több mint 1 beteget érinthet) a hasmenés, amely 100 betegből körülbelül 6 -ot érint. A legtöbb mellékhatás enyhe és átmeneti. A Cerdelga alkalmazásával észlelt mellékhatások teljes listáját lásd a csomagoláson. szórólap. A Cerdelga -t nem szabad olyan gyógyszerekkel együtt alkalmazni, amelyek befolyásolhatják a szervezet lebontó képességét, mivel ez az interferencia befolyásolhatja a Cerdelga vérszintjét A korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.

Miért engedélyezték a Cerdelga - eliglustat forgalomba hozatalát?

Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy a Cerdelga előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta annak engedélyezését az EU -ban. A Cerdelga hatékonynak bizonyult a betegség tüneteinek enyhítésében. típusú Gaucher -betegségben szenvedő, korábban nem kezelt betegek többsége, valamint a stabil betegség fenntartása a legtöbb, korábban enzimpótló terápiával kezelt beteg esetében. Azonban a betegek egy része (kb. 15%), akik enzimpótló terápiáról Cerdelga -ra váltottak nem reagált optimálisan egy éves kezelés után. Ezeknél a betegeknél más kezelési lehetőségeket kell mérlegelni. A betegség progresszióját rendszeresen ellenőrizni kell minden olyan betegnél, aki átáll a terápiáról. Cerdelga -helyettesítő enzim A biztonságot illetően, bár többnyire enyhe és átmeneti jellegű, a CHMP javasolta a gyógyszer hosszú távú biztonságosságának további vizsgálatát.

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Cerdelga - eliglustat biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?

Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Cerdelga -t a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján a Cerdelga alkalmazási előírását és betegtájékoztatóját biztonsági információkkal egészítették ki, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. Ezenkívül a Cerdelga -t forgalmazó cég oktatási anyagokkal látja el az orvosokat és a betegeket annak biztosítására, hogy csak az 1 -es típusú Gaucher -betegségben szenvedőket kezeljék Cerdelga -val, és hogy a gyógyszert ne használják más gyógyszerekkel együtt, amelyek jelentősen megváltoztathatják vérszintjüket. Minden Cerdelga -t felíró beteg riasztási kártyát kap. A vállalat nyilvántartást vezet a Cerdelga-val kezelt betegekről is, hogy értékelje a gyógyszer hosszú távú biztonságosságát. További információk a kockázatkezelési terv összefoglalójában találhatók.

További információ a Cerdelga - eliglustat -ról

2015. január 19 -én az Európai Bizottság az egész Európai Unióban érvényes "forgalomba hozatali engedélyt" adott ki a Cerdelga -ra. A Cerdelga -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága véleményének összefoglalója a Cerdelga-ról az Ügynökség honlapján érhető el: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Az összefoglaló utolsó frissítése: 2015-2011.

A Cerdelga - eliglustatra vonatkozó, ezen az oldalon közzétett információk elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.