Milyen típusú gyógyszer a Ravicti - glicerin -fenil -butirát és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Ravicti olyan gyógyszer, amelyet a karbamid-ciklus rendellenességeinek hosszú távú kezelésére használnak felnőtteknél és két hónapos vagy idősebb gyermekeknél, ha a betegség önmagában nem változtatható meg étrendi változtatásokkal. Karbamid-ciklusban szenvedő betegek. a szervezetből bizonyos májenzimek hiánya miatt. A szervezetben a hulladék nitrogén ammóniává alakul, ami káros, ha felhalmozódik. A Ravicti -t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknél hiányzik az alábbi enzimek közül egy vagy több: karbamoil -foszfát -szintáz I, ornitin -karbamiltranszferáz, argininoszukcinát -szintetáz, argininoszukcinát -láz, argináz I és ornitin -transzlokáz.
A Ravicti hatóanyag glicerin -fenil -butirát.
Mivel a karbamid -ciklusban szenvedő betegek száma alacsony, ezeket a betegségeket „ritka” -nak tekintik, és 2010. június 10 -én Ravicti -t ritka betegségek gyógyszereként (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
Hogyan kell alkalmazni a Ravicti - glicerin -fenil -butirátot?
A Ravicti folyadék (1,1 g / ml) formájában kapható, szájon át vagy az orron és a gyomorba jutó csövön keresztül, vagy a hason át a gyomorba. Csak receptre kapható, és csak a karbamid -ciklusban szenvedő betegek kezelésében jártas orvos írhatja fel.
A fehérje nitrogénforrás, ezért a Ravicti -t speciális, alacsony fehérjetartalmú étrenddel együtt kell alkalmazni a nitrogénbevitel és bizonyos esetekben étrend -kiegészítők csökkentésére (a növekedéshez és fejlődéshez szükséges napi fehérjebevitel alapján).
A Ravicti adagja a beteg étrendjétől, magasságától és súlyától függ. A kezelés során rendszeresen vérvizsgálatot kell végezni a napi adag beállításához. A Ravicti napi adagját egyenlő mennyiségre kell osztani, és minden étkezéskor be kell adni. További információkért lásd az alkalmazási előírást (amely szintén az EPAR része).
A Ravicti -kezelésre egész életen át szükség lehet, kivéve, ha a beteg sikeres májátültetésben részesül
Hogyan fejti ki hatását a Ravicti - glicerin -fenil -butirát?
A Ravicti hatóanyaga, a glicerin -fenil -butirát, a szervezetben fenilacetáttá alakul. A fenilacetát a fehérjékben található glutamin aminosavval egyesül, amely nitrogént tartalmaz, és olyan anyagot képez, amelyet a vesék képesek eltávolítani a szervezetből. szintjét a szervezetben, csökkentve a termelt ammónia mennyiségét.
Milyen előnyei voltak a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate alkalmazásának a vizsgálatok során?
Egy 88, karbamid -cikluszavarban szenvedő felnőtten végzett vizsgálatban a Ravicti -t nátrium -fenil -butiráttal (egy másik karbamid -cikluszavarok kezelésére használt gyógyszer) hasonlították össze. A hatékonyság fő mértéke a vér ammóniaszintjének változása volt a 4 hetes kezelés után. A vizsgálatból kiderült, hogy a Ravicti legalább olyan hatékony, mint az összehasonlító gyógyszer a vér ammóniaszintjének szabályozásában: a becsült átlagos ammóniaszint körülbelül 866 mikromol / liter volt a Ravicti-vel kezelt betegeknél és 977 mikromol / liter a nátriummal kezelt betegeknél. fenil -butirát. A támogató vizsgálatokból származó további adatok a Ravicti hasonló hatásait mutatták ki 2 hónapos és idősebb gyermekeknél.
Milyen kockázatokkal jár a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate alkalmazása?
A Ravicti leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 100 beteg közül több mint 5 beteget érinthetnek): hasmenés, puffadás (gázképződés), fejfájás, étvágytalanság, hányás, fáradtság, rossz közérzet és kóros bőrszag.
A Ravicti nem alkalmazható akut hiperammonémia (hirtelen emelkedett ammóniaszint a vérben) kezelésére. A Ravicti alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját és azok korlátait lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Ravicti előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta az EU -ban történő alkalmazásának jóváhagyását.
A Ravicti hatékonynak bizonyult a vér ammóniaszintjének csökkentésében karbamidciklus -rendellenességben szenvedő betegeknél. A Ravicti egy nyújtott hatóanyag -leadású gyógyszer, ami azt jelenti, hogy a hatóanyag folyamatosan felszabadul a nap folyamán. Ezért a hulladék eltávolítása is a nitrogén folyamatosan fordul elő, és ezáltal egész nap jobban szabályozható a vér ammóniaszintje. Ugyanezen okból a Ravicti nem alkalmazható akut hiperammonémia kezelésére, amelyhez gyorsabb hatású kezelések szükségesek.
Továbbá, mivel folyékony kiszerelésben kapható, a bizottság úgy ítélte meg, hogy a Ravicti elfogadhatóbb lehet, különösen a gyermekek számára, mint az élelmiszerekhez adható egyéb szemcsés gyógyszerek; a folyékony készítmény megkönnyíti a csövön keresztül történő beadást olyan betegeknél is, akik neurológiai problémák miatt nem tudnak lenyelni.
A Ravicti mellékhatásai főként a bélben jelentkeztek, és kezelhetőnek tekintették őket, azonban további adatok várnak a Ravicti hosszú távú biztonságosságáról.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Ravicti -t a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján a Ravicti alkalmazási előírásába és betegtájékoztatójába biztonsági információkat tartalmaztak, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Ezenkívül a Ravicti-t forgalmazó cég felállít egy betegnyilvántartást, hogy több információt szerezzen a gyógyszer hosszú távú előnyeiről és biztonságosságáról.
További információ a Ravicti - Glicerin -fenil -butirátról
A Ravicti -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A Ravicti - Glicerin -fenil -butirátra vonatkozó, ezen az oldalon közzétett információk elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
