Cystadrops - Mercaptamine

Milyen típusú gyógyszer a Cystadrops - Mercaptamine és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Cystadrops egy szemészeti gyógyszer, amelyet 2 éves kortól cystinosisban szenvedő betegeknél alkalmaznak. A cisztinózis egy örökletes betegség, amelyet a cisztin nevű természetes anyag „felhalmozódása” jellemez a szervezetben, ami káros kristályok képződését okozza, különösen a vesékben és a szaruhártyában (a szem elülső részét képező átlátszó membrán). a cisztin kristályok szaruhártyában való felhalmozódásának csökkentésére használják.

Mivel a cystinosisban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, és a Cystadrops -t 2008. november 7 -én „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.

A Cystadrops hatóanyaga a merkaptamin (más néven ciszteamin)

Hogyan kell alkalmazni a Cystadrops - Mercaptamine -t?

A Cystadrops csak receptre kapható. A kezelést a cystinosis kezelésében jártas orvos felügyelete mellett kell megkezdeni.

A Cystadrops szemcseppek formájában kapható. Az ajánlott adag 1 csepp mindkét szembe naponta 4 -szer az ébrenlét ideje alatt. Az orvos fokozatosan csökkentheti az adagot napi 1 cseppre a szemészeti vizsgálatok eredményei alapján. A kezelést nem szabad hosszú időre abbahagyni.

További információkért lásd a betegtájékoztatót

Hogyan fejti ki hatását a Cystadrops - Mercaptamine?

A cisztinkristályok szaruhártya -sejtekben való felhalmozódásából származó károsodás súlyos látási problémákat okozhat. A Cystadrops hatóanyaga, a merkaptamin, reagál a cisztinnel, feloldja azt, és olyan anyagokat képez, amelyek eltávolíthatók a sejtekből. Amikor a szemre alkalmazzák, a szaruhártya sejtjeiben jelen lévő cisztin mennyisége csökken, és a szemkárosodás korlátozott.

Milyen előnyei voltak a Cystadrops - Mercaptamine alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Cystadrop-okat egy másik, kevésbé koncentrált merkaptamin-alapú szemcsepp-oldattal hasonlították össze egy fő vizsgálatban, amelyben 32, 2 évesnél idősebb, cystinosisos beteg vett részt. A hatékonyság fő mértéke a szaruhártya-cisztin kristályok mikroszkóppal megfigyelt és pontszámmal számított csökkenésén alapult. IVCM -nek nevezték 0 és 28 között (ahol a 0 a "kristályok hiányának" felelt meg.) A vizsgálat kezdetén mindkét csoportban a betegek átlagos pontszáma 10 volt.

A Cystadrops hatékonyabban csökkentette a cisztin szaruhártya -kristályait, mint a összehasonlító, 3 hónapos kezelés után: a Cystadrops -szal kezelt betegeknél az IVCM pontszám 4,6 ponttal csökkent, míg az összehasonlító gyógyszerrel kezelt betegeknél 0,5 ponttal. A Cystadrops terápia segít csökkenteni a fotofóbiát is (a kényelmetlenség érzése a szemben, amelyet az erős fénynek való kitettség okoz).

Milyen kockázatokkal jár a Cystadrops - Mercaptamine alkalmazása?

A Cystadrops leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10 beteg közül több mint 1 beteget érinthetnek) a szemhez kapcsolódnak, ideértve a fájdalmat, viszkető és irritált szemeket, fokozott könnyezést, homályos látást és a szem hiperémiáját (vörösödését). Általában enyhe vagy mérsékelt intenzitásúak és nem tartósak.

A Cystadrops alkalmazásával kapcsolatban jelentett korlátozások és mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban

Miért engedélyezték a Cystadrops - Mercaptamine forgalomba hozatalát?

A gyógyszertárakban vagy kórházakban helyben gyártott merkaptamin-alapú szemcsepp-oldatokat hosszú évek óta használják a cystinosis szemészeti tüneteinek kezelésére. Továbbá egy tanulmány kimutatta, hogy a Cystadrops hatékonyan csökkenti a szaruhártya cisztinkristályait. A gyógyszer a cystinosis egyéb tüneteit is javította, például a fotofóbiát. Ami a biztonságot illeti, a szemet érintő mellékhatások, bár nagyon gyakoriak, általában kezelhetők.

Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Cystadrops előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta az EU -ban történő alkalmazásának jóváhagyását.

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Cystadrops - Mercaptamine biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?

A Cystadrops biztonságos és hatékony alkalmazása érdekében az egészségügyi szakemberek és a betegek által betartandó ajánlásokat és óvintézkedéseket az alkalmazási előírás és a betegtájékoztató tartalmazza.

További információ a Cystadrops - Mercaptamine termékről

A Cystadrops EPAR teljes verzióját az Ügynökség honlapján találja: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. A Cystadrops -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.

A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Cystadrops -ra vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján érhető el: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.

Az ezen az oldalon közzétett információk a Cystadrops - Mercaptamine -ról elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.