Milyen típusú gyógyszer a Cystadane?
A Cystadane egy orális por, amely vízmentes betain hatóanyagot tartalmaz.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Cystadane?
A Cystadane -t a homocisztinuria kezelésére használják más terápiák kiegészítéseként, mint például a B6 -vitamin (piridoxin), a B12 -vitamin (kobalamin), a folsav és egy speciális étrend.
A homocisztinuria egy örökletes (genetikai) betegség, amelyben a szervezet nem képes teljesen metabolizálni a metionint.A homocisztinuriában szenvedő betegek nem tudják a homociszteint ciszteinré alakítani, következésképpen a homocisztein felhalmozódik a vérben és a vizeletben. A homocisztinuria tipikus tünetei a következők: trombózis (vérrögképződés az erekben), csontritkulás, csontváz -rendellenességek, ectopia lentis (anomália, amelyben a lencse elmozdul a szokásos helyzetéhez képest) és mentális retardáció. Ez egy súlyos betegség, magas halálozási rátával. A Cystadane-t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknél mindhárom ismert típusú homocisztinuria előfordul, amelyet a metionin metabolizmusához szükséges anyagok hiánya okoz ("cisztationin-béta-szintetáz" [CBS] vagy "5,10-metilén-tetrahidrofolát-reduktáz" [MTHFR]). "a kobalamin kofaktor anyagcseréje" (cbl).
Mivel a homocisztinuriában szenvedő betegek száma alacsony, a betegség ritka, és 2001. július 9 -én a Cystadane -t ritka betegségek gyógyszereként (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Cystadane -t?
A Cystadane -kezelést a homocisztinuriás betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie.
A Cystadane standard adagja 10 évesnél idősebb betegek számára napi 6 g, két egyenlő adagra osztva. A 10 év alatti gyermekeknek napi 100 mg -ot kell bevenniük testtömeg -kilogrammonként, két egyenlő adagra osztva. A gyermekek adagja a kezelésre adott válasznak megfelelően módosítható (a vér homocisztein szintjének mérésével figyelhető meg); azonban a gyakoriság napi kétszeri feletti növelése vagy 150 mg / testtömeg -kilogramm feletti dózis növelése nem javítja a Cystadane előnyeit. A kezelés célja a plazma homocisztein szintjének 15 μM alatti vagy a normál érték alatt tartása. lehetőleg alacsony. Ezt általában egy hónapon belül érik el.
A 3 mérőkanál 100 mg, 150 mg és 1 g adagolású Cystadane -t tartalmaz
por. Az adagot teljesen fel kell oldani vízben, gyümölcslében, tejben, anyatej -helyettesítő tápszerben vagy élelmiszerben, és keverés után azonnal le kell nyelni.
Hogyan fejti ki hatását a Cystadane?
A betain természetes anyag, amelyet cukorrépából nyernek. Homocisztinuria esetén a betain csökkenti a plazma homocisztein szintjét azáltal, hogy elősegíti a szervezetben a "remetilezés" nevű reakciót, amelynek során a homocisztein metioninná alakul vissza, javítva ezzel a betegség tüneteit.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Cystadane -t?
A vállalat a tudományos szakirodalomból adatokat szolgáltatott a Cystadane -ról. Ezek között volt 202 jelentés, amelyek a különböző dózisokban adott Cystadane hatását ismertették a homocisztein szintre különböző korú homocisztinuriás betegeknél. A betegek tüneteiről, dózisáról és a kezelés időtartamáról, valamint egyéb szedett gyógyszerekről is tájékoztatást nyújtottak 140 beteg esetében
ugyanabban az időben. A betegek többsége B6- vagy B12 -vitamint vagy folátot is szedett. Az ezekből a vizsgálatokból származó információkat összehasonlították a közzétett jelentésekkel, amelyek leírják a megfigyelt eredményt ugyanazon betegségben szenvedő kezeletlen betegeknél.
Milyen előnyei voltak a Cystadane alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Cystadane-t szedő betegeknél a homocisztein-szint nagyobb mértékben csökkent, mint a kezeletlen betegeknél, ami a kardiovaszkuláris (szív- és érrendszeri) tünetek javulásával és az idegrendszer javulásával jár, a betegek körülbelül háromnegyede számolt be. A gyógyszer hatékony volt mindhárom típusú homocisztinuriában szenvedő betegek kezelésében.
Milyen kockázatokkal jár a Cystadane alkalmazása?
A Cystadane leggyakoribb mellékhatásai (10 beteg közül több mint 1 -nél fordul elő) a szintek
emelkedett metionin plazmaszint. A Cystadane -t szedő betegeknél ellenőrizni kell a metioninszintet, mivel ezek emelkedése agyi ödémával (agyduzzanattal) járhat. Azoknál a betegeknél, akiknél agyi ödéma tünetei jelentkeznek, például reggeli fejfájás hányással vagy látásváltozással, értesíteniük kell orvosukat, mivel előfordulhat, hogy a Cystadane -kezelést abba kell hagyni. A Cystadane alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban: A Cystadane nem alkalmazható olyan betegeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a betainra.
Miért engedélyezték a Cystadane forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Cystadane-nal végzett korlátozott szisztematikus vizsgálatok ellenére a gyógyszer kiegészítő terápiaként hasznos a homocisztinuria kezelésében, vitamin-alapú terápia kiegészítéseként és egy speciális étrend A bizottság megjegyzi, hogy a Cystadane nem helyettesíti a többi kezelést.
A CHMP úgy határozott, hogy a Cystadane előnyei meghaladják a kockázatokat a homocisztinuria kiegészítő kezeléseként, ha a termék használati utasítása szerint alkalmazzák, ezért javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Cystadane biztonságos alkalmazásának biztosítása érdekében?
A Cystadane -t gyártó cég nyilvántartást hoz létre a gyógyszert szedő betegekről
figyeljék biztonságukat. Különösen figyelemmel kíséri az agyi ödéma eseteit, amelyeket kisszámú betegnél figyeltek meg a gyógyszer vizsgálata során.
Egyéb információ a Cystadane -ról:
2007. február 15 -én az Európai Bizottság „Orphan Europe SARL” forgalomba hozatali engedélyt adott a Cystadane -ra vonatkozóan, amely az Európai Unió egész területén érvényes.
A Cystadane ritka betegségek gyógyszereként való megnevezésének regisztrálásához kattintson ide.
A Cystadane EPAR teljes verziójáért kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 01-2007.
Az ezen az oldalon közzétett Cystadane - Betaine Anhydrous információ lehet elavult vagy hiányos. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
