Milyen típusú gyógyszer a Spinraza - Nusinersen és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Spinraza az 5q spinális izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló gyógyszer, amely genetikai betegség, amely izomgyengeséget és sorvadást okoz, beleértve a tüdőizmokat is. A betegség az 5q kromoszóma hibájával jár, és a tünetek általában röviddel a születés után kezdődnek.
Mivel az SMA -ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, és a Spinraza -t „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki 2012. április 2 -án.
A Spinraza hatóanyaga a nusinersen.
Hogyan kell alkalmazni a Spinraza -t?
A Spinraza csak receptre kapható, és a kezelést az SMA kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie.
A gyógyszer oldatos injekció formájában kapható 12 mg -os injekciós üvegekben. Ezt az eljárást végző orvos vagy ápolónő intratekális injekció formájában (a hát alsó részén, közvetlenül a gerincbe) adja be. Előfordulhat, hogy a beteget nyugtatni kell (nyugtató gyógyszert kell adni), mielőtt beadná a Spinraza -t.
Az ajánlott adag 12 mg (egy injekciós üveg), amelyet a lehető leghamarabb be kell adni a beteg SMA diagnosztizálása után. Az első adagot további 3 adaggal kell követni, 2, 4 és 9 hét elteltével, majd ezt követően 4 havonta egy adaggal. A kezelést addig kell folytatni, amíg a beteg hasznot húz belőle. További információkért lásd a betegtájékoztatót.
Hogyan fejti ki hatását a Spinraza - Nusinersen?
Az SMA -ban szenvedő betegekből hiányzik a „motoros neuron túlélési faktor” (SMN) nevű fehérje, amely elengedhetetlen a motoros neuronok (a gerincvelő idegsejtjei, amelyek szabályozzák az izommozgást) túléléséhez és normális működéséhez. Az SMN fehérjét két gén termeli, az SMN1 és az SMN2. Az SMA-ban szenvedő betegeknél hiányzik az SMN1 gén, de rendelkeznek az SMN2 génnel, amely többnyire egy rövid SMN fehérjét termel, amely nem működik olyan jól, mint egy teljes hosszúságú fehérje.
A Spinraza egy szintetikus antiszensz oligonukleotid (egyfajta genetikai anyag), amely lehetővé teszi az SMN2 gén számára a normál működéshez szükséges teljes hosszúságú fehérje előállítását. Ez pótolja a hiányzó fehérjét, ezáltal enyhíti a betegség tüneteit.
Milyen előnyei voltak a Spinraza - Nusinersen alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az egyik fő vizsgálat 121 csecsemőt (átlagosan 7 hónapos korú) vett részt SMA -ban, és kimutatta, hogy a Spinraza hatékonyan javítja a mozgást a placebóval (hatóanyag nélküli injekció) összehasonlítva.
Egyéves kezelés után a Spinraza -t kapó csecsemők 51% -ának (73 -ból 37 -nek) előrelépése volt a fejkontroll, a gurulás, az ülés, a kúszás, az állás és a járás fejlesztésében, míg nem hasonló előrelépést nem figyeltek meg a placebót kapott csecsemőknél. , a legtöbb Spinraza -val kezelt csecsemő tovább élt, és később segített légzést igényel, mint azok, akik placebót kaptak.
Egy másik vizsgálat folyamatban van a Spinraza hatékonyságának értékelésére a kevésbé súlyos SMA -ban szenvedő és később diagnosztizált gyermekeknél (átlagos életkor 3 év).
Milyen kockázatokkal jár a Spinraza - Nusinersen alkalmazása?
A Spinraza leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10 beteg közül több mint 1 beteget érinthetnek) a fej- és hátfájás; újszülötteknél azonban ezeket a mellékhatásokat nem lehetett felmérni, mivel nem tudták közölni azokat. Ezeket a mellékhatásokat vélhetően a gyógyszer beadására adott gerincbe adott injekciók okozzák.
A Spinraza alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások és korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Spinraza - Nusinersen forgalomba hozatalát?
Értékelésében az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) felismerte a betegség súlyos jellegét és a hatékony kezelések sürgős szükségességét.
A Spinraza kimutatták, hogy klinikailag jelentős javulást eredményez a betegségben szenvedő kisgyermekeknél, különböző súlyosságúak. Bár a gyógyszert nem vizsgálták az SMA legsúlyosabb és enyhébb formáiban szenvedő betegeknél, várhatóan hasonló előnyökkel jár majd ezeknél a betegeknél.
A mellékhatásokat kezelhetőnek tartották, mivel legtöbbjük a gyógyszer beadási módjához kapcsolódik.
Ezért a CHMP úgy határozott, hogy a Spinraza előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta az EU -ban történő alkalmazásának jóváhagyását.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Spinraza - Nusinersen biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
A Spinraza-t forgalmazó vállalat befejezi a folyamatos vizsgálatokat a gyógyszer hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról az SMA tüneteiben szenvedő betegeknél és azoknál a betegeknél, akiknek tünetei még nincsenek.
A Spinraza biztonságos és hatékony alkalmazása érdekében az egészségügyi szakemberek és a betegek által betartandó ajánlásokat és óvintézkedéseket a gyógyszerjellemzőkben és a betegtájékoztatóban is közölték.
További információ a Spinraza - Nusinersen -ről
A Spinraza EPAR teljes verziója az Ügynökség honlapján olvasható: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. A Spinraza -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Spinraza -val kapcsolatos véleményének összefoglalója elérhető az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Az ezen az oldalon közzétett információk a Spinraza - Nusinersenről elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
