Milyen típusú gyógyszer a Soliris?
A Soliris koncentrátum, amelyből infúziós oldatot kell készíteni. Az eculizumab hatóanyagot tartalmazza.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Soliris?
A Soliris paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek kezelésére javallt, egy ritka, életveszélyes genetikai betegségre, amely a vörösvértestek túl gyors lízisét (pusztulását) okozza. Ennek következményei a vérszegénység (a vörösvértestek számának csökkenése), a trombózis (vérrögképződés az erekben) és a sötét vizelet.
Mivel a PNH -ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, és a Soliris -t 2003. október 17 -én „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Soliris -t?
A Soliris -t egészségügyi szakembernek kell beadnia, például orvosnak vagy ápolónőnek, a vérbetegségek kezelésében jártas orvos felügyelete mellett.
A Soliris-kezelés 600 mg készítmény infúzióját (vénába csepegtetve) hetente egyszer 25-45 percig, majd az ötödik héten 900 mg-os adagot tartalmaz. Ezt követően az adagot 900 mg -on kell tartani, körülbelül kéthetente. Legalább két héttel a Soliris -kezelés megkezdése előtt minden beteget be kell oltani a baktérium okozta agyhártyagyulladás ellen. Neisseria meningitidis és a jelenlegi irányelveknek megfelelően újra kell oltani.
A Soliris -t kapó betegeknek speciális kártyát kell kapniuk, amely elmagyarázza bizonyos típusú fertőzések tüneteit, és figyelmeztetést kell adni, hogy az ilyen tünetek megjelenése esetén azonnal orvoshoz kell fordulni.
Hogyan fejti ki hatását a Soliris?
A Soliris hatóanyaga, az ekulizumab, egy monoklonális antitest. A monoklonális antitest olyan antitest (egy fehérjetípus), amelyet arra terveztek, hogy felismerje és hozzákapcsolódjon a szervezet egy specifikus szerkezetéhez (az antigénhez). Az ekulizumabot úgy tervezték, hogy a C5 fehérjéhez, a szervezet védekező rendszerének "komplementnek" nevezett részéhez kötődjön. PNH -ban a betegeknek hiánya van a vörösvértestek felszínén elhelyezkedő CD59 fehérjében, ami általában megakadályozza, hogy a komplement megtámadja a sejteket . E hiba következtében a komplement elpusztítja a vörösvértesteket. A komplement fehérje C5 blokkolásával az ekulizumab megakadályozza a komplement sejtek megtámadását, csökkenti a sejtlízist és enyhíti a betegség tüneteit.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Soliris -t?
A Soliris hatását először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken vizsgálták volna.
A Soliris -t egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelyben 88 PNH -s felnőtt vett részt, akik az előző évben legalább négy vérátömlesztést kaptak vérszegénység miatt. A Soliris -t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze. A hatékonyság fő mércéje a betegek száma volt A hemoglobin (a vörösvértestekben található fehérje) szintje meghaladta az egyéni célszintet és a szükséges vörösvérsejt -transzfúziók számát a kezelés első 26 hetében.
Milyen előnyei voltak a Soliris alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Soliris hatékonyabb volt a placebónál a PNH tüneteinek javításában. A fő vizsgálatban a Soliris -szel kezelt betegek 49% -a (43 beteg közül 21) stabil hemoglobinszinttel rendelkezett, és átlagosan nem volt szükségük transzfúzióra. a placebót szedő betegek hemoglobinszintje stabil volt, és átlagosan 10 transzfúzióra volt szükségük.
Milyen kockázatokkal jár a Soliris alkalmazása?
A Soliris leggyakoribb mellékhatása (10 beteg közül több mint 1 -nél fordul elő) a fejfájás A Soliris alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
A Soliris nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az ekulizumabra, az egérfehérjékre vagy bármely más anyagra, vagy akik öröklött komplementhiányban szenvednek vagy gyaníthatóan fennállnak. Az agyhártyagyulladás fokozott kockázata miatt a Soliris -t nem szabad fertőző személyeknek adni Neisseria meningitidis vagy akiket nem oltottak be e baktérium ellen.
Miért engedélyezték a Soliris forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy határozott, hogy a Soliris előnyei meghaladják a kockázatokat a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek kezelésében, de megjegyezte, hogy a Soliris előnyére vonatkozó bizonyítékok csak azokra a személyekre korlátozódnak, akik korábban vérátömlesztésen esett át. A bizottság javasolta a Soliris forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Soliris biztonságos alkalmazásának biztosítása érdekében?
A Soliris vállalat minden tagállamban megegyezik egy olyan rendszer részleteiben, amely biztosítja, hogy a gyógyszert csak a beteg megfelelő oltásának ellenőrzése után forgalmazzák. Ezenkívül tájékoztatást ad a felíró orvosoknak és a betegeknek a gyógyszer biztonságosságáról, és ellenőrzi, hogy a felírók biztonságosan használják -e.
További információ a Soliris -ről
2007. június 20 -án az Európai Bizottság megadta az Alexion Europe SAS -nak a Soliris forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Soliris -re vonatkozó véleményének összefoglalója ide kattintva olvasható.
A Soliris EPAR teljes verziójáért kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 2009-2004
Az ezen az oldalon közzétett információk a Soliris - ekulizumabról elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
